首次基因疗法试验恢复人类视力

 作者:却苇胡     |      日期:2017-08-01 06:16:01
作者:Zoe Smeaton第一项使用基因疗法治疗视力障碍的临床试验已经开始,涉及12名患有遗传性疾病导致儿童失明的患者这项治疗正在英国伦敦进行,希望能够恢复患有导致视网膜退化的遗传缺陷的患者的视力伦敦Moorfields眼科医院的Robin Ali及其同事正在治疗由于RPE65基因异常引起的Leber先天性黑朦(LCA)的成人和儿童该基因在回收视黄醇方面很重要,视黄醇是一种帮助视网膜检测光的分子患有LCA的人通常会从婴儿时期失去视力 Ali的团队正在使用病毒载体将健康的RPE65拷贝插入视网膜细胞中以前,患有LCA的狗已经以这种方式恢复了视力,使他们能够毫无困难地第一次穿过迷宫 Leonard Seymour是英国牛津大学Gene Delivery Group的负责人,并没有参与当前的试验,他表示视网膜是基因治疗的好地方,因为它可以通过注射进入以克服分娩问题 “视网膜也很好,因为它具有相对的免疫特权,这意味着载体(在这种情况下是一种病毒)不应该在给药后立即中和,”他说该团队已经开发了近15年的治疗方法,Ali表示,患者首次对其进行检测,这标志着为治疗许多不同的眼部疾病建立基因疗法迈出了一大步 “这项首次人体试验的结果可能为未来更多基因治疗方案提供重要依据,并有可能为罕见但使人衰弱的疾病提供有效治疗,”他说虽然试验中的一些患者已经接受了手术,但研究人员表示,